Yaşlanan göz hücrelerini gençleştirerek görme kaybını geri döndürmeyi hedefleyen ve bilim dünyasında tartışmalara neden olan öncü bir hücre yenileme tedavisi, ilk hasta üzerinde uygulanarak klinik denemelere başlandı. Amerika Birleşik Devletleri merkezli biyoteknoloji şirketi Life Biosciences tarafından geliştirilen deneysel gen tedavisi ER-100, yaşa bağlı görme kayıplarını tersine çevirmek amacıyla ilk kez bir insana uygulandı.
Yılın en çok merak edilen klinik deneylerinden biri olarak kabul edilen bu çalışma, beyin ile göz arasındaki bağlantıyı sağlayan ve normalde yenilenmeyen retinal ganglion sinir hücrelerini hedef alıyor. Glokom gibi hastalıklar nedeniyle zarar gördüğünde kalıcı körlüğe yol açabilen bu hücrelerin, genetik bir müdahale ile eski işlevlerine kavuşturulması amaçlanıyor.
Harvard Üniversitesi'nden genetikçi David Sinclair ve ekibinin uzun süredir üzerinde çalıştığı yöntem, hücrelerin DNA'sındaki hasarları onarmak yerine, yaşla birlikte hücrelerde biriken kimyasal izleri temizlemeyi hedefliyor. Sinclair, yaşlanmanın kalıcı bir yıkım olmadığını, hücresel bilgi kaybından kaynaklandığını ve bu bilginin geri yüklenmesiyle hastalıkların iyileştirilebileceğini savunuyor. Daha önce fareler ve primatlar üzerinde olumlu sonuçlar veren teknoloji, virüsler aracılığıyla göz hücrelerine üç özel gen aktarımıyla çalışıyor. Bu genler, hastanın mevcut genetik yapısını değiştirmeden hücreyi daha genç bir evreye dönüştüren proteinler üretiyor.
Tedavinin en dikkat çekici yönlerinden biri, genlerin kontrol edilebilir bir anahtara sahip olması. Hücre gençleştirme mekanizması, hastanın belirli bir antibiyotiği kullanmasıyla devreye giriyor. Hasta antibiyotik almayı bıraktığında genler kendiliğinden kapanıyor. Bu mekanizma, müdahalenin kontrolsüz ilerlemesini engellemek için önemli bir güvenlik önlemi olarak tasarlandı. Toplamda en fazla 18 kişinin katılacağı ve ilk etapta açık açılı glokom hastalarının dahil edileceği bu küçük ölçekli deneyde, hastalar en az beş yıl boyunca yakından takip edilecek.
Bilim dünyası bu gelişmeyi heyecan verici bulsa da, bazı kök hücre biyologları gen ifadesini değiştirmenin kanser oluşumu gibi öngörülemeyen tehlikeler barındırdığını belirtiyor. Ayrıca, tedavinin göz tansiyonunu düşürmeyeceği ve bu nedenle yüksek basınç altında tedavinin kalıcı olamayabileceği endişeleri dile getiriliyor. Uzmanlar, biyolojik yaşlanmanın tam olarak ne anlama geldiği ve hangi mekanizmaların geriye çevrilmesi gerektiği konusunda henüz tam bir fikir birliği olmadığını vurgulayarak, ilk sonuçlar netleşene kadar temkinli olunması gerektiğini belirtiyor.
